Britanski zdravniki poročajo o uspehu pri zdravljenju hude oblike levkemije, pri čemer so prvič uporabili pionirski pristop pri razvoju novega zdravila. 13-letna britanska najstnica je tako postala prva bolnica, ki so ji pozdravili levkemijo z novo tehnologijo za urejanje celic T. Njeno zdravstveno stanje se je izboljšalo, o raku pa ni več sledu.
REVOLUCIONARNO GENSKO ZDRAVLJENJE: Britanski zdravniki z novim pristopom deklici uspešno pozdravili raka
Svet
Deklici po imenu Alyssa so lani diagnosticirali akutno limfoblastno levkemijo celic T. Sprva so to rakavo bolezen celic zdravili s konvencionalnim zdravljenjem, vključno s kemoterapijo in presaditvijo kostnega mozga, vendar brez uspeha.
Akutna limfoblastna levkemija je najpogostejša vrsta raka pri otrocih in prizadene celice v imunskem sistemu, znane kot celice B in celice T, ki se borijo proti virusom in ščitijo pred njimi.
Alyssa je bila vključena v klinično preizkušanje novega zdravila v londonski bolnišnici za otroke Great Ormond Street z uporabo gensko spremenjenih imunskih celic zdravega prostovoljca, poroča francoska tiskovna agencija AFP.
6 months ago, after all other treatments for T-cell acute lymphoblastic leukaemia had failed, Alyssa became the first person in the world to receive base-edited cell therapy as part of a clinical trial at GOSH & @UCLchildhealth. Meet Alyssa & the research team behind the trial ???? pic.twitter.com/YwCQfnCJux
— Great Ormond Street Hospital (@GreatOrmondSt) December 11, 2022
Zdravniki so pri tem uporabili tehnologijo "urejanja baze", da bi zgradili novo živo zdravilo. Po navedbah bolnišnice je bila Alyssa prva pacientka, pri kateri so izvedli urejanje baze celice T, kar vključuje kemično pretvorbo posameznih nukleotidnih baz DNK. Molekula DNK je nosilka genetske informacije.
V 28 dneh po zdravljenju je bil rak v remisiji, kar je Alyssi omogočilo drugo presaditev kostnega mozga za obnovitev imunskega sistema. Pol leta kasneje o raku ni sledu, Alyssa se dobro počuti in je znova doma v Leicestru v osrednji Angliji, njeno zdravstveno stanje pa zdravniki še naprej spremljajo.
"Brez tega eksperimentalnega zdravljenja bi bila Alyssina edina možnost paliativna oskrba," je v izjavi zapisala londonska bolnišnica, še poroča AFP.