ZOLGENSMA

Težave z zdravilom Zolgensma, Novartis z zamudo obvestil oblasti

Znanstvenikom švicarskega farmacevtskega podjetja Novartis so se porodile skrbi glede varnosti njihove genske terapije z zdravilom Zolgensma, a so o teh skrbeh z zamudo obvestili ameriško upravo za hrano in zdravila. Zdaj so začasno zaustavili eno izmed študij, in sicer za otroke, ki so se jim simptomi pojavili med sedmim in osemnajstim mesecem starosti ter so stari do pet let.

Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je v sredo delno in začasno zaustavila gensko terapijo z zdravilom Zolgensma, ki stane 2,1 milijona dolarjev (okoli 1,9 milijona evrov) na bolnika. Zaustavili so zdravljenje za paciente, vključene v študijo STRONG. Novartis je FDA namreč – z zamudo – obvestil o raziskavi na primatih, ki je pri znanstvenikih sprožila zaskrbljenost glede mogočih poškodb ali izgube živcev.

FDA je tako začasno zaustavil zdravljenje z imenom STRONG (močan), ki vključuje bolnike, stare do pet let, ki prejmejo večjo dozo zdravila, in sicer z intratekalno aplikacijo, torej v hrbtenični kanal. V študijo so vključeni otroci, stari do pet let, pri katerih se simptomi pojavijo med sedmim in osemnajstim mesecem starosti. Znotraj študije so razdeljeni v dve skupini, na tiste mlajše in tiste starejše od dveh let ob aplikaciji zdravila. Ta študija je del načrta Novartisa, da svoja zdravila prilagodi tudi za starejše paciente, pri čemer tekmujejo z Biogenom. V okviru zdravljenja STRONG so zdravilo sicer dali že 32 pacientom.

Farmacevtsko podjetje Novartis, ki je že avgusta bilo tarča kritik, ker so regulatorje o obtožbah glede ločene manipulacije s podatki obvestili šele, ko so zdravilo Zolgensma že odobrili, je sporočilo, da so se raziskovalcem v njihovi enoti AveXis te skrbi pojavile že marca. AveXis bi morala te ugotovitve vključiti v letno poročilo za FDA, ki je bilo načrtovano za september, ampak se to nikoli ni zgodilo. "Na žalost se je zgodila napaka in te ugotovitve niso vključili v poročilo," so v izjavi za javnost sporočili v Novartisu. "Konec prejšnjega tedna smo obvestili preiskovalce in FDA, oni pa so nam sporočili, da bodo delno zaustavili terapijo z zdravilom." O tem so sprva poročali na spletni strani Fierce Pharma.

Spomnimo, Zolgensma je zdravilo, ki ga bo prejel mali Kris, za katerega smo v Sloveniji zbrali rekordno vsoto denarja, skoraj štiri milijone evrov. Ravno včeraj smo poročali, da se mali junak že prihodnji teden odpravlja na zdravljenje v ZDA, in sicer v bolnišnico UCLA v Los Angeles. Zdravilo so odobrili v ZDA za otroke, stare do dveh let, ki se borijo s smrtonosno spinalno mišično atrofijo. Odobritev zdravljenja v Evropi in na Japonskem je bila preložena na naslednje leto.
www.24ur.com/novice/svet/tezave-z-zdravilom-zolgensma-novartis-z-zamudo-obvestil-oblasti.html