Zolgensma, ki ga bolnik prejme z infuzijo, je trenutno najdražje zdravilo na svetu, odmerek za enega bolnika stane 2,1 milijona dolarjev.

Kot so sporočili iz Novartisa, je program namenjen bolnikom s spinalno mišično atrofijo (SMA), ki so mlajši od dveh let in živijo v državah, kjer zdravilo za to redko gensko bolezen še ni odobreno.

Zdravilo je trenutno odobreno samo v ZDA, v Evropi in na Japonskem pa naj bi odločitev o odobritvi sprejeli letos.

Organizacije za pravice bolnikov ob tem opozarjajo, da Novartisov program ne rešuje osnovnih problemov, kot sta visoka cena in vprašanje odobritve zdravila.

V Novartisovem oddelku AveXis, ki je razvil zdravilo, načrtujejo, da bi program postal dolgoročen, dodatne odmerke naj bi dodajali vsakih šest mesecev glede na potrebe bolnikov in zmogljivosti proizvodnje.

V Novartisu se zavedajo, da program, v katerega so bolniki vključeni na podlagi anonimnega izbora, ni rešitev za vse družine po svetu, zato si prizadevajo za povečanje proizvodnje. Zdravilo za zdaj proizvajajo v eni tovarni, prizadevajo pa si, da bi dobili dovoljenje za proizvodnjo še v dveh obratih.

V švicarski družbi niso razkrili, koliko prijav so prejeli za izbor, poroča nemška tiskovna agencija dpa.

Nemka Margarete Ubber svojih dveh otrok, ki imata oba SMA, ni želela prijaviti. "Na takšen način se ne sprejema odločitev o bolnih otrocih. O tem bi morali odločiti zdravniki, ne pa da se prepusti sreči," je dejala za dpa.

Slovenska javnost je za zdravilo zolgensma izvedela zaradi dečka Krisa Zudicha z Obale, za katerega so bila v le nekaj dneh zbrana sredstva za zdravljenje v ZDA. Mali Kris je zdravilo prejel novembra lani na kliniki v Los Angelesu.